Non esiste una terapia soddisfacente per molte malattie genetiche invalidanti come l'atrofia muscolare spinale giovanile pediatrica (sindrome di Wohlfart Kugelberg Welander). Lo scopo di questo libro ? di descrivere una nuova terapia per l'atrofia muscolare spinale giovanile pediatrica che ha portato a un evidente miglioramento, mai riportato prima. Sono stati osservati due ragazzi iracheni non imparentati con l'atrofia muscolare spinale giovanile pediatrica e quello pi? gravemente colpito ? stato trattato con una nuova terapia che ha portato a un evidente miglioramento in meno di un mese. Il ragazzo meno colpito non ha ricevuto alcun trattamento e non ha mostrato alcun miglioramento dopo pochi mesi.
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