Eine seltene Krankheit ist eine Krankheit, die nur einen sehr kleinen Prozentsatz der Bev?lkerung betrifft. Eine seltene Krankheit ist eine Krankheit, die nur einen kleinen Prozentsatz der Bev?lkerung betrifft und daher einen so kleinen Markt hat, dass die Suche nach einem Heilmittel f?r diese Krankheit ohne staatliche Intervention nicht machbar w?re. Medikamente f?r seltene Krankheiten sind solche, die speziell f?r die Behandlung seltener Krankheiten entwickelt werden. Viele seltene Krankheiten treten in der Kindheit auf, und ?ber 30 % der Kinder mit seltenen Krankheiten erleben nicht einmal ihren f?nften Geburtstag. Seltene Kinderkrankheiten sind in erster Linie erblich bedingt. Bei Kindern kann der ideale Zeitpunkt f?r eine Behandlung verpasst werden, wenn die Diagnose verz?gert oder missverstanden wird. Pathogenese, Diagnose und Behandlung seltener Krankheiten sind nur unzureichend bekannt, und es kann eine Herausforderung sein, Kinder, die von diesen Krankheiten betroffen sind, zu behandeln und Medikamente zu bekommen. Siebzig Prozent der seltenen Erkrankungen werden weitgehend oder ausschlie lich vererbt und treten nur bei Kindern auf.
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