La therapie genique est sans aucun doute l'approche la plus prometteuse pour traiter la mucoviscidose. Aucun protocole therapeutique n'est actuellement efficace. Mes travaux montrent que le PEI peut etre utilise pour transferer des genes dans les poumons de souris qui portent la mutation CFTR. Pour la premiere fois, une analyse ultrastructurale des poumons a permis de determiner les cellules ciblees (pneumocytes, et cellules endotheliales) sans dommages apparents. Ces resultats placent le transfert de gene utilisant le PEI comme une solution potentielle a la therapie genique de la mucoviscidose. L'allongement de l'esperance de vie des malades atteints de mucoviscidose a fait apparaitre l'osteoporose comme une complication, mais le lien direct n'a jamais ete demontre. L'osteoporose etait attribuee a des problemes nutritionnels ou aux traitements anti- inflammatoires. Ces resultats permettent de considerer que l'osteoporose est l'un des symptomes directement associes a la mucoviscidose. Une prise en charge nouvelle des malades pourrait etre envisagee."
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