Gr ce la mise en place, depuis quelques ann es, de r glementations fran aises, europ ennes et mondiales ainsi que de mesures incitatives pour compenser le manque de retour sur investissement, les industries pharmaceutiques commencent (s'')investir dans le d veloppement clinique des m dicaments orphelins, actuellement en plein essor. Cependant, les essais cliniques de tels produits pr sentent des difficult s particuli res, principalement dues au faible nombre de malades susceptibles d''y participer. Des m thodologies exp rimentales et statistiques adapt es doivent par cons quent tre appliqu es. Par ailleurs, sous l''impulsion des associations de patients, diff rents acteurs de la sant mettent leurs comp tences en commun pour encourager ce d veloppement et permettre un acc s rapide ces nouveaux m dicaments, pour l''ensemble des malades souffrant de pathologies rares, souvent graves et sans traitement efficace. Mais des consid rations thiques et conomiques apparaissent dans cette probl matique de sant publique. Cet ouvrage propose de passer en revue l''ensemble de ces aspects du d veloppement clinique des m dicaments orphelins.
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