La leucemia mieloide cronica costituisce un modello in oncoematologia, poich stata la prima anomalia cromosomica descritta in una malattia maligna, ma la cui leucemogenesi stata particolarmente ben studiata, consentendo cos importanti progressi terapeutici. associato a un'anomalia genetica ricorrente: il cromosoma Philadelphia, traslocazione reciproca bilanciata t (9; 22), che d come risultato un gene di fusione BCR-ABL, quindi una proteina anomala con attivit tirosin-chinasica, responsabile della trasformazione leucemica. anche la prima malattia in cui la terapia a bersaglio molecolare stata utilizzata con successo; incluso imatinib; questi TKI hanno mostrato la maggior parte delle mutazioni, ad eccezione della temuta mutazione T315I. Ci ha portato gli scienziati a sviluppare un TKI di terza generazione; Ponatinib. Questi trattamenti ambulatoriali hanno consentito migliori risposte ematologiche, citogenetiche e molecolari, associate a una migliore qualit di vita per i pazienti. Tuttavia, i TKI non sradicano la malattia. Tuttavia, il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche rimane attualmente l'unico trattamento curativo.
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