Uma doen?a rara ? aquela que afecta apenas uma percentagem muito pequena de indiv?duos. Uma doen?a ?rf? ? aquela que afecta uma pequena percentagem da popula??o e, por conseguinte, tem um mercado suficientemente pequeno para que n?o seja poss?vel encontrar uma cura para ela sem a interven??o do governo. Os medicamentos ?rf?os s?o aqueles que s?o desenvolvidos especificamente para uso contra doen?as raras. Muitas doen?as raras desenvolvem-se na inf?ncia, e mais de 30% das crian?as com doen?as invulgares nem sequer vivem para verem o seu quinto anivers?rio. As doen?as infantis raras s?o principalmente condi??es heredit?rias. Para os jovens, a janela ideal para o tratamento pode falhar se um diagn?stico for atrasado ou mal compreendido. A patog?nese, diagn?stico e tratamento de doen?as raras s?o pouco conhecidos, e pode ser um desafio gerir e obter medicamentos para crian?as que s?o afectadas por estas condi??es. Setenta por cento das doen?as pouco comuns s?o em grande parte ou apenas herdadas e manifestam-se apenas em crian?as.
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